Libmeldy

▼supplerende overvågning.

Libmeldy er genterapi middel mod metakromatisk leukodystrofi (MLD). Det fremstilles ud fra barnets egen knoglemarv eller blod.

Libmeldy anvendes til behandling af børn med den meget sjældne sygdom:

• Metakromatisk leukodystrofi (MLD).

Sygdommen skyldes mangel på et enzym, som medfører en ophobning af såkaldte sulfatider i hjernen og i nervesystemet. Derved opstår der skade på nervesystemet og tab af fysiske funktioner samt senere tab af mentale evner.

Anvendes kun på sygehus.

Findes som infusionsvæske, der indsprøjtes i en blodåre.

Børn

• Individuel dosering.
• Behandlingen må kun gives én gang.

Dette lægemiddel har skærpet indberetningspligt. Alle eventuelle bivirkninger ved brugen skal derfor indberettes til Lægemiddelstyrelsen, se Lægemiddelstyrelsen (Meld en bivirkning).

Læs generelt om bivirkninger.

Libmeldy bør ikke anvendes:

• Ved overfølsomhed over for et eller flere af hjælpestofferne.
• Hvis barnet tidligere har fået genterapi, der var fremstillet ud fra barnets egne stamceller (knoglemarv eller blodceller).

Libmeldy skal anvendes med forsigtighed:

• Må kun gives til det barn, som har doneret egne stamceller til Libmeldy.
• Barnet overvåges for komplikationer fra kateteret, herunder alvorlige infektioner og blodpropper.
• Hjælpestoffet dimethylsulfoxid (DMSO) kan muligvis forårsage anafylaktisk chok, som er en akut alvorlig allergisk reaktion.
• Der tages blodprøver til kontrol af blodets sammensætning i mindst 6 uger efter indsprøjtning af Libmeldy.
• Skjoldbruskkirtlens funktion kontrolleres kort efter behandlingen og derefter ved behov.
• Natriumindhold
  1 dosis indeholder natrium svarende til 0,09-1,42 g natriumchlorid.

Det er vigtigt at informere lægen om alle de lægemidler, som barnet får.

• Midler mod HIV må ikke tages:
  • fra mindst én måned før indledende behandling og/eller udtagning af knoglemarvsprøve
  • indtil mindst 7 dage efter indsprøjtning af Libmeldy.
• Vaccination med såkaldte levende vacciner bør undgås:
  • fra mindst 6 uger før indledende behandling
  • efter behandlingen med Libmeldy, indtil barnets immunsystem er genoprettet.

Læs mere om gravide og medicin

Læs mere om ammende og medicin.

Læs mere om bloddonorer og medicin.

Fra barnets knoglemarv eller blod opsamles stamceller, der modificeres i et laboratorium. De modificerende stamceller i Libmeldy kan nedbryde sulfatiderne i hjernen og nervesystemet, så sygdommens udvikling forsinkes.

Holdbarhed

• Infusionsposer opbevares frosne i de originale metalkassetter flydende nitrogen damp (ved temperatur under -130° C).
• Efter optøning:
  • Kan opbevares højst 2 timer ved stuetemperatur (20-25 °C).
  • Må ikke fryses igen.

Infusionsvæske, dispersion. 1 ml indeholder 2-10 x10⁶ celler atidarsagene autotemcel.

Andre:

Orchard Therapeutics.

Læs mere om tilskud.
Læs mere om udlevering.

on. 11. maj. 2022. Priserne er dog gældende pr.mandag den 19. september 2022.