Annonce

Libmeldy

A16AB21

Libmeldy er genterapi middel mod metakromatisk leukodystrofi (MLD). Det fremstilles ud fra barnets egen knoglemarv eller blod.

Virksomme stoffer

Anvendelse

Libmeldy anvendes til behandling af børn med den meget sjældne sygdom:

  • Metakromatisk leukodystrofi (MLD).

Sygdommen skyldes mangel på et enzym, som medfører en ophobning af såkaldte sulfatider i hjernen og i nervesystemet. Derved opstår der skade på nervesystemet og tab af fysiske funktioner samt senere tab af mentale evner.

Anvendes kun på sygehus.

Doseringsforslag

Findes som infusionsvæske, der indsprøjtes i en blodåre.

Børn

  • Individuel dosering.
  • Behandlingen må kun gives én gang.

Bivirkninger

Dette lægemiddel har skærpet indberetningspligt. Alle eventuelle bivirkninger ved brugen skal derfor indberettes til Lægemiddelstyrelsen, se Lægemiddelstyrelsen (Meld en bivirkning).

Meget almindelige.
Flere end 10 ud af 100 personer får bivirkningen.
Øget risiko for infektioner pga. mangel på hvide blodlegemer.
Mundbetændelse, Opkastning.
Forstørret lever, Tilstopning af leverens vener.
For meget syre i blodet.
Almindelige.
Højst 10 ud af 100 personer får bivirkningen.
Blodmangel, Øget tendens til blødning pga. fald i antallet af blodplader.
Blødning i mave-tarmkanalen, Væskeansamling i bughulen, Diarré, Kvalme.
Feber.
Infektion med Cytomegalovirus, Infektioner, Svampeinfektion, Virusinfektioner.
Leverpåvirkning.
For meget vand i kroppen.
Knoglesmerter, Rygsmerter.
Hovedpine.
Søvnløshed.
Nedsat urinproduktion, Urinvejsinfektion.
Lungebetændelse, Næseblod, Smerter i svælget.
Alvorlig hudreaktion.

Bør ikke anvendes

Libmeldy bør ikke anvendes:

  • Ved overfølsomhed over for et eller flere af hjælpestofferne.
  • Hvis barnet tidligere har fået genterapi, der var fremstillet ud fra barnets egne stamceller (knoglemarv eller blodceller).

Særlige advarsler

Libmeldy skal anvendes med forsigtighed:

  • Må kun gives til det barn, som har doneret egne stamceller til Libmeldy.
  • Barnet overvåges for komplikationer fra kateteret, herunder alvorlige infektioner og blodpropper.
  • Hjælpestoffet dimethylsulfoxid (DMSO) kan muligvis forårsage anafylaktisk chok, som er en akut alvorlig allergisk reaktion.
  • Der tages blodprøver til kontrol af blodets sammensætning i mindst 6 uger efter indsprøjtning af Libmeldy.
  • Skjoldbruskkirtlens funktion kontrolleres kort efter behandlingen og derefter ved behov.
  • Natriumindhold
    1 dosis indeholder natrium svarende til 0,09-1,42 g natriumchlorid.

Brug af anden medicin

Det er vigtigt at informere lægen om alle de lægemidler, som barnet får.

  • Midler mod HIV må ikke tages:
    • fra mindst én måned før indledende behandling og/eller udtagning af knoglemarvsprøve
    • indtil mindst 7 dage efter indsprøjtning af Libmeldy.
  • Vaccination med såkaldte levende vacciner bør undgås:
    • fra mindst 6 uger før indledende behandling
    • efter behandlingen med Libmeldy, indtil barnets immunsystem er genoprettet.

Graviditet

Amning

Trafik

Bloddonor

Må ikke tappes. Donor skal sandsynligvis udmeldes af donorkorpset.

Doping

Schengenattest (pillepas)

Virkning

Fra barnets knoglemarv eller blod opsamles stamceller, der modificeres i et laboratorium. De modificerende stamceller i Libmeldy kan nedbryde sulfatiderne i hjernen og nervesystemet, så sygdommens udvikling forsinkes.

Håndtering og holdbarhed

Holdbarhed

  • Infusionsposer opbevares frosne i de originale metalkassetter flydende nitrogen damp (ved temperatur under -130° C).
  • Efter optøning:
    • Kan opbevares højst 2 timer ved stuetemperatur (20-25 °C).
    • ikke fryses igen.

Lægemiddelformer

Infusionsvæske, dispersion. 1 ml indeholder 2-10 x106 celler atidarsagene autotemcel.

Hjælpestoffer

Andre:

Dimethylsulfoxid : Infusionsvæske, dispersion autologe CD34+celler
Humant albumin : Infusionsvæske, dispersion autologe CD34+celler
Natriumchlorid : Infusionsvæske, dispersion autologe CD34+celler

Firma

Tilskud

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

TilskudUdleveringDispenseringsform og styrkePakningPris i kr.
(Recept)Infusionsvæske, dispersion autologe CD34+celler1 dosisSe pris på medicinpriser.dk

Substitution

Foto og identifikation

Revisionsdato

on. 11. maj. 2022. Priserne er dog gældende pr.mandag den 19. september 2022.

Der kan forekomme forskelle mellem præparatbeskrivelsen og oplysningerne i produktresumeet og/eller indlægssedlen. Det skyldes, at min.medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og producentens præparatinformationer med andre kilder. Min.medicin.dk har det fulde ansvar for præparatbeskrivelserne.

Al information om medicin leveres fra Medicin.dk, DLI. Samtlige rettigheder tilhører Dansk Lægemiddel Information A/S (DLI). Læs mere om Medicin.dk her.DLI