Onpattro

Onpattro er et middel mod den sjældne arvelige sygdom hereditær transthyretin amyloidose (hATTR).

Onpattro anvendes til at nedsætte eller bremse sygdomsudviklingen ved den sjældne arvelige sygdom hereditær transthyretin amyloidose (hATTR).

Må kun udleveres fra sygehus.

Findes som infusionsvæske, der indgives i en blodåre.

• Normalt gives 300 mikrogram/kg legemsvægt hver 3. uge. Hvis man vejer over 100 kg, er den højst anbefalede dosis 30 mg hver 3. uge.
• For at mindske bivirkningerne i forbindelse med indgivelsen skal man, mindst én time før, have forebyggende medicin (binyrebarkhormon, paracetamol og antihistamin). Det meste af den forebyggende medicin vil normal gives som indsprøjtning.

Bemærk:

• Det anbefales, at man får et dagligt tilskud af vitamin A (2.500 IE), når man er i behandling med Onpattro.
• Hvis man har fået midlet 3 gange uden særlige bivirkninger, kan indgivelsen efterfølgende foregå i ens hjem.
• Der er ingen erfaring vedr. behandling af børn og unge under 18 år.

Væskeophobning i fx arme og ben og reaktioner/ubehag under infusionen var de mest almindelige bivirkninger (set hos henholdsvis 30 % og 19 %).

* Kan bl.a. bestå af ledsmerter og smerter fra fx ryg og nakke, hovedpine, mavesmerter, kvalme, svimmelhed, rødmen, hjertebanken, vejrtrækningsbesvær, ændringer i blodtrykket, besvimelse, hævelse i ansigtet.

Læs generelt om bivirkninger.

Bivirkninger i forbindelse med indgivelsen

• Reaktioner og ubehag (se bivirkninger) under indgivelsen (infusionen) er nogle af de mest almindelige bivirkninger ved behandlingen.
• Oftest forekommer bivirkninger i forbindelse med de første 2 infusioner.
• Bivirkningerne kan mindskes ved, at man får forebyggende medicin mindst én time før indgivelsen af Onpattro.

Risiko for mangel af vitamin A

• Behandling med Onpattro medfører et lavere niveau af vitamin A.
• Før behandlingen startes, skal man vurderes for symptomer på vitamin A-mangel og ens niveau af vitamin A i blodet skal være over normalgrænsen.
• Dagligt tilskud af vitamin A anbefales under behandlingen.
• Ved symptomer på vitamin A-mangel (fx dårligt nattesyn, nedsat tåreproduktion, hvidlige aflejringer i øjnene) skal man kontakte lægen.

Nedsat leverfunktion

Ingen erfaring ved dårligt fungerende lever.

Fertile kvinder og mænd

Kvinder i den fødedygtige alder skal anvende sikker prævention under behandlingen. For høje eller lave niveauer af vitamin A kan medføre risiko for misdannelser af barnet. Behandlingen skal været stoppet, og niveauet af vitamin A skal være normalt før evt. graviditet.

Læs mere om gravide og medicin

Læs mere om ammende og medicin.

Læs mere om bloddonorer og medicin.

Modvirker nogle af de bagvedliggende biologiske processer ved hATTR-amyloidose og nedsætter eller bremser derved sygdomsudviklingen.

Halveringstiden i blodet (T½) er 1-5 dage.

Holdbarhed

• Opbevares i køleskab (2-8°C).
• Må ikke fryses.
• Kan opbevares i højst 14 dage ved højst 25°C ved manglende adgang til køleskab.

Koncentrat til infusionsvæske, opløsning. 1 ml indeholder 2 mg patisiran (som natriumsalt).

Andre:

Alnylam.

Læs mere om tilskud.
Læs mere om udlevering.

ma. 1. maj. 2023. Priserne er dog gældende pr.mandag den 29. maj 2023.