Medicinrådet har nu truffet en afgørelse og anbefaler ikke Spinraza som standardbehandling til patienter med spinal muskelatrofi.
Medicinrådet er et uafhængigt råd, som blandt andet har til formål at udarbejde fælles behandlingsvejledninger til regionerne. Den 12. oktober skulle rådet tage stilling til, hvorvidt lægemidlet Spinraza skal bruges til behandling af sygdommen spinal muskelatrofi (SMA), som er en type muskelsvind, der invaliderende og i sværeste form kan føre til tidlig død.
Rådet har besluttet ikke at anbefale midlet, da prisen er urimelig høj.
- Hvis ansøger vælger at komme med en ny pris, vil vi på ny vurdere, om den nye pris står i rimeligt forhold til lægemidlets kliniske merværdi, sige Steen Werner Hansen, der deler formandskabet for Medicinrådet med Jørgen Schøler Kristensen.
Én dosis af medicinen koster i dag 620.000, og tre års behandling vil løbe op i over 7 millioner. Medicinen er blevet testet i USA, hvor den har vist gode resultater for børn med den sværeste type af SMA, og kan potentielt komme børn med andre typer til gode også.
SMA er en medfødt form for muskelsvind, som svækker musklerne i kroppen, hvilket blandt andet kan give vejrtrækningsproblemer og gøre det nødvendigt for barnet at sidde i kørestol. Der er tre typer af sygdommen, hvoraf type 1 er den sværeste form, og børn med denne type lever sjældent længere end to år. Der er i gennemsnit ét nyt årligt tilfælde af SMA type 1 i Danmark hvert år.
Læs mere om Muskelsvind.
Artiklen er opdateret med selve afgørelsen den 13.10. 2017
Få flere nyheder om sundhed i Netdoktors nyhedsbrev
Kilder: Sundhedspolitisk Tidsskrift.dk og Medicinrådet.dk
Sidst opdateret: 13.10.2017